ক্লিনিকাল ট্রায়ালে দেখা গিয়েছে এর প্রয়োগে ভেন্টিলেটর ছাড়াই শ্বাস নিতে পারছে আক্রান্ত শিশুরা। একটি ডোজেই তারা সোজা হয়ে বসছে, হামাগুড়ি দিচ্ছে এমনকি কিছুক্ষণ পর হাঁটতে পারছে। এমনই এই ওষুধের মহিমা।
এক ডোজ। দাম প্রায় ১৮ কোটি টাকা। এমনই এক ওষুধকে মান্যতা দিল ব্রিটেনের ড্রাগ নিয়ন্ত্রক কর্তৃপক্ষ। এটিই এখন বিশ্বের সবচেয়ে দামি ওষুধ। Zolgensma - ওষুধ প্রস্তুতকারক সংস্থা Novartis Gene Therapies-এর তৈরী এই ওষুধই এখন সংবাদের শিরোনামে। শিশুদের মধ্যে দেখা যায় এমন একটি বিরল জেনেটিক ডিসঅর্ডার সারিয়ে তুলবে Zolgensma ।
Spinal Muscular Atrophy (SMA) নামের এই বিরল রোগের ফলে শিশুদের শরীরে প্যারালাইসিস হয়, পেশির শক্তি ধীরে ধীরে হ্রাস পেতে থাকে ও শেষমেশ পঙ্গুত্ব থাবা বসায়। এতদিন এই রোগের কোনও সহজ, সঠিক সুরাহা ছিল না। সাধারণত এই রোগের ২ বছরের মধ্যে প্রাণ হারায় নিষ্পাপ শিশুরা।
Zolgensma ওষুধটি মেডিকেল সায়েন্স-এর ক্ষেত্রে একটি মাইলস্টোন বলা যেতে পারে। SMA-তে আক্রান্তদের এর একটি ডোজই অনেকটা সুস্থ করে তোলে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালে দেখা গিয়েছে এর প্রয়োগে ভেন্টিলেটর ছাড়াই শ্বাস নিতে পারছে আক্রান্ত শিশুরা। একটি ডোজেই তারা সোজা হয়ে বসছে, হামাগুড়ি দিচ্ছে এমনকি কিছুক্ষণ পর হাঁটতে পারছে। এমনই এই ওষুধের মহিমা।
ইঞ্জেকশনের মাধ্যমে এই ওষুধের ডোজ প্রয়োগ করা হয়। এতে আক্রান্ত শিশুর শরীরে অনুপস্থিত SMN1 জিন থাকে। এর মধ্যে থাকা সক্রিয় উপাদান onasemnogene abeparvovec নার্ভের অন্দরে প্রবেশ করে ও জিন রিস্টোর করে। এর পর সেই সুস্থ জিন স্নায়ুর কার্যকারিতার জন্য প্রয়োজনীয় প্রোটিন প্রস্তুত করতে শুরু করে দেয়। ক্লিনিকাল ট্রায়ালের রিপোর্টে দেখা গিয়েছে Zolgensma প্রয়োগের মাধ্যমে type 1 SMA আক্রান্ত ছোট শিশুদের মোটর ফাংশান-এর উন্নতি হয় ও জীবনের ঝুঁকি কমে যায়।
'এই কঠিন রোগে আক্রান্ত শিশুদের ও তাদের পরিবারের কাছে এই ওষুধের মূল্য বলে বোঝানো যাবে না,' বলেন NHS ইংল্যান্ড-এর চিফ এক্সিকিউটিভ স্যার সাইমন স্টিভেন্স। 'বেশ কিছুদিন ধরে আলোচনার মাধ্যমে ওষুধটির দাম আমরা যতটা পেরেছি কমিয়েছি। এর ফলে ওষুধটি আমরা এই বিরল রোগে আক্রান্ত শিশুদের পরিবারের হাতে তুলে দিতে পারব। সেই সঙ্গে দামটা যতটা সম্ভব কমানোর চেষ্টা হয়েছে যাতে জনগণের করের টাকার অপচয় না হয়,' জানালেন তিনি।